基因编辑工具可以治疗许多由突变引起的疾病

接受SATI治疗的老鼠寿命延长了约45%,同时衰老的影响也有所减轻。

对一个受同样疾病影响的人来说,这将意味着10年以上的时间。

就像基因编辑治疗通常的情况一样,还有很多工作要做。

索尔克的研究小组希望通过增加能够吸收更健康DNA的细胞数量来提高SATI的效率。

实验室的实验只是一个概念的证明,在和临床试验之间还有很长的路要走。

然而,如果它能如人们所希望的那样发挥作用,它就能帮助医生减轻(或理想地消除)各种各样的基于突变的疾病。

基因编辑工具可以治疗许多由突变引起的疾病

使用基因编辑来消除疾病有许多挑战,包括处理像亨廷顿氏舞蹈症这样的基于突变的疾病。

现有的替代基因的方法可能会造成损害。

索尔克研究所的科学家们表示,他们已经发明了一种工具,可以在突变发生时进行编辑。

SATI(单同源臂供体介导的内靶向整合)建立在HITI的基础上,HITI是我们熟悉的CRISPR-Cas9基因编辑技术的变体,通过将一个麻烦基因的健康副本插入DNA的非编码区域来处理突变。

当DNA自我修复时,正常的基因与旧的基因整合到基因组中——它在不冒险的情况下消除了突变带来的危害。

在实验室测试中,这对早衰症(一种过早衰老的疾病)产生了显著的影响。

来源:http://www.biznose.com

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